Approuvé par la FDA (l’administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments), le Hemgenix, coûte pour une seule dose 3,4 millions d’euros. Un prix totalement démesuré qui fait de lui le ‘médicament le plus cher de monde’.
Le précédent ‘record’ était détenu par le laboratoire Novartis avec le Zolgensma pour les enfants atteints d’amyotrophie spinale (une maladie d’origine génétique qui touche les cellules nerveuses qui commandent les muscles), ce médicament coûtait 2,1 millions de dollars.
Maladie très rare, l’hémophilie touche quand même 400 000 personnes dans le monde et ce sont les hommes qui sont le plus ciblés par cette maladie génétique. En France, 7 900 personnes seraient impactés. A ce jour, il existe un traitement qui implique des injections quotidiennes par perfusion intraveineuse. Notez que ce traitement actuel disponible aux USA coûte en moyenne (sur une durée de vie)…22 millions de dollars. On trouverait presque le Hemgenix ‘donné”.
Pour le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, ce traitement reste assez lourd :
“Malgré les progrès réalisés dans le traitement de l’hémophilie, la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie des individus. L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B“.
